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Neuartige Form der Gentherapie

Beam Therapeutics hat in einer Phase-1/2-Studie erste positive Ergebnisse für seine innovative Therapie BEAM-302 gegen Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) vorgelegt. Die vorläufigen Daten zeigen, dass BEAM-302 sicher ist und erste Hinweise auf Wirksamkeit liefert. Das Besondere an diesem Ansatz liegt in der Nutzung modernster Baseneditierungstechnologie, die es ermöglicht, die zugrundeliegende genetische Fehlfunktion direkt und präzise zu korrigieren – ein entscheidender Fortschritt gegenüber herkömmlichen Behandlungsansätzen, die meist nur die Symptome adressieren.

Für die Menschheit bedeutet diese Entdeckung, dass künftig möglicherweise eine gezielte und nachhaltige Therapie für Patienten mit AATD zur Verfügung stehen könnte. Dies könnte nicht nur die Lebensqualität der Betroffenen erheblich verbessern, sondern auch den Weg für weitere Anwendungen der Baseneditierung in der Behandlung anderer genetischer Erkrankungen ebnen.

Quelle: https://investors.beamtx.com/news-releases/news-release-details/beam-therapeutics-announces-positive-initial-data-beam-302-phase

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